Ce este terapia biologică, medicina biologică? Ajută acolo unde alții eșuează

Medicamentele biologice aduc tratamente inovatoare chiar și acolo unde tratamentele convenționale au eșuat.

Dacă credeți că medicamentele sunt fabricate în întregime din substanțe chimice și în condiții de laborator, medicamentele biologice vă pot convinge de contrariu. Ce este un medicament biologic și de cât timp este în viața noastră?

Haideți să aruncăm o privire asupra istoriei...

În 1796, Edward Jenner, un medic englez, considerat părintele imunologiei, a efectuat un experiment bazat pe observațiile sale pe termen lung. El a colectat lichid din leziunile cutanate ale unei lăptărese care fusese infectată cu variola vacii. L-a administrat în mod deliberat (inoculat) unui băiat de opt ani, pe nume James.

Băiatul a contractat variola vacii cu o evoluție ușoară.

Două luni mai târziu, Edward Jenner l-a inoculat din nou pe băiat, de data aceasta cu o secreție din leziunile cutanate cauzate de variolă (variola). Așa cum era de așteptat, James nu a făcut variolă.

Înainte de inventarea vaccinării, variola era o boală foarte răspândită, extrem de contagioasă și fatală, fiind un flagel al omenirii timp de câteva secole (responsabilă, din punct de vedere statistic, de 8-20% din totalul deceselor din Europa).

Vaccinul antivariolic a fost primul vaccin din lume.

O sută de ani mai târziu, chirurgul american William Coley a observat o legătură interesantă la un imigrant german pe nume Fred, care avea o tumoare malignă inoperabilă pe gât. După ce Fred a fost diagnosticat cu o infecție cutanată cauzată de o bacterie din genul Streptococcus, celulele tumorale i-au dispărut.

William Coley a emis ipoteza că răspunsul organismului la infecție trebuie să aibă un anumit efect asupra tumorii.

Și-a continuat cercetările. Mai întâi a administrat bacterii vii pacienților cu anumite tipuri de cancer, apoi doar toxinele acestora (pacienți infectați). Acest lucru a dus la remisiunea tumorii în unele cazuri, adică la o reducere a semnelor și simptomelor.

Acest tratament a fost cunoscut timp de mulți ani sub numele de toxinele lui Coley.

Ce au în comun aceste două povești din istorie?

În ambele cazuri este vorba de imunizare. Procesul prin care sistemul imunitar al organismului nostru dezvoltă o barieră naturală de protecție și devine rezistent (imun) la acțiunea substanțelor străine. Acest lucru reduce riscul de infecție și boală.

Vaccinurile (inoculanții) sunt un instrument cheie pentru procesul de imunizare.

Odată cu descoperirea imunizării, în urmă cu mai bine de 200 de ani, medicina biologică a intrat în prim-plan.

În prezent, terapia biologică este un domeniu al medicinei moderne care se dezvoltă rapid.

Datorită progreselor semnificative în ceea ce privește înțelegerea și cunoașterea proceselor care au loc în corpul uman, fie că vorbim de procese naturale sau de procese de boală, aceasta este aplicată în multe domenii medicale. În același timp, devine o formă de terapie din ce în ce mai comună și mai eficientă pentru o gamă largă de boli umane.

Ce înțelegem prin terapie biologică?

La prima vedere, sintagma "tratament biologic" sau cuvântul "biologic" poate evoca sensul actual la modă de "natural și fără chimicale".

Cu toate acestea, să nu confundăm tratamentul biologic cu medicamentele pe bază de plante. Semnificația cuvântului "biologic" în cazul acestor medicamente se referă la faptul că pentru producerea lor se folosesc organisme vii.

Principiul medicinei biologice este acela de a folosi sistemul imunitar natural al organismului pentru a lupta împotriva bolilor sau a infecțiilor.

Efectul său poate fi exploatat în mai multe direcții terapeutice, în funcție de modul în care tratamentul este capabil să influențeze procesele biologice din organism.

În ce mod acționează asupra organismului:

• Poate implica stimularea anumitor componente ale sistemului imunitar în scopul de a trata boli, inflamații sau tumori.
• Invers, medicamentele biologice pot fi utilizate și pentru a suprima sistemul imunitar. Acest lucru este utilizat în special în transplanturi (prevenirea respingerii transplantului) sau în tratamentul bolilor autoimune.
• Utilizarea substanțelor biologice pentru a proteja organismul de efectele secundare ale altor tratamente concomitente.
• Utilizarea în terapia țintită - în acest caz, medicamentul biologic este utilizat pentru a promova creșterea celulară sau pentru a distruge celulele (de exemplu, celulele canceroase) într-un mod țintit, prin afectarea unor molecule specifice necesare pentru creșterea și proliferarea celulară.

În general, există două tipuri de bază de tratament biologic.

Primul este imunoterapia, care utilizează diverse metode sau medicamente pentru a influența sistemul imunitar. Sistemul imunitar poate astfel să creeze un mediu neospitalier pentru existența sau creșterea, de exemplu, a celulelor canceroase.

Al doilea tip este terapia citotoxică, numită și terapie de distrugere a celulelor. Acest tip de tratament utilizează proteine numite citotoxine care sunt produse de celulele organismului. Citotoxinele atacă celulele străine și le ucid direct. În unele cazuri, ele pot inhiba creșterea și multiplicarea acestor celule.

Astfel, putem rezuma faptul că terapia biologică este cel mai des utilizată în oncologie pentru a trata diferite tipuri de cancer, iar în reumatologie pentru a trata boli autoimune sau genetice.

Terapia biologică este utilizată cel mai adesea atunci când alte tratamente (de exemplu, medicamente chimice) nu sunt eficiente sau nu sunt disponibile. Cu toate acestea, este, de asemenea, din ce în ce mai mult utilizată ca tratament de primă alegere, în principal datorită efectului său extrem de specific.

Ce rol joacă imunitatea?

Sistemul imunitar este o rețea complexă de organe, țesuturi și celule specifice. Acesta este capabil să recunoască și să distrugă substanțele străine, cum ar fi bacteriile sau virușii, dar și celulele deteriorate, infectate și anormale din organism.

De asemenea, poate să își amintească agresorul, astfel încât la următoarea întâlnire cu acesta să reacționeze mai rapid decât la prima.

În momentul în care sistemul imunitar recunoaște o substanță străină, numită antigen, se declanșează o serie de procese numite răspuns imunitar.

Principalii actori ai răspunsului imunitar sunt celulele albe din sânge (leucocite). Fiecare leucocite are un tip specific de acțiune.

Tabelul următor oferă exemple de leucocite și rolurile lor principale

Medicina biologică - în ce se deosebește de medicina convențională?

Tratamentul biologic se realizează cu ajutorul medicamentelor biologice. Acestea se caracterizează prin faptul că pentru sinteza lor se folosesc organisme vii, substanțe izolate din organisme vii sau substanțe produse de organisme vii.

Unul dintre primele medicamente biologice a fost insulina.

. Precursorii proceselor de producție a medicamentelor biologice mai moderne de astăzi erau costisitori și neeconomici. Erau necesare aproape două tone de pancreas de porc pentru a produce doar un flacon mic de insulină.

Adjectivul "biologic" derivă astfel din faptul că aceste medicamente sunt de origine naturală.

Acestea pot fi substanțe derivate din microorganisme, plante sau animale, dar vorbim, de asemenea, de exemplu, de celule sau țesuturi de origine umană.

Aceste substanțe sunt apoi supuse unui tratament prin diferite procese biotehnologice pentru a le conferi proprietăți specifice. Pentru majoritatea medicamentelor biologice se folosește metoda ADN-ului recombinant.

Natura și proprietățile unui medicament biologic sunt esențiale pentru eficacitatea sa în tratarea unei anumite boli.

Din punct de vedere chimic, un medicament biologic este o moleculă sau un amestec de molecule foarte mare, complex și complicat. Cel mai adesea este o proteină. Dar poate fi, de asemenea, un zahăr, un acid nucleic, un hormon, o enzimă, o componentă a sângelui sau entitățile vii menționate anterior (celule și țesuturi).

În funcție de natura și proprietățile substanței active, produsele biologice pot avea diferite căi de administrare.

Exemple de căi de administrare:

• Orală (pe cale orală) - o cale de administrare mai puțin utilizată, deoarece există riscul degradării moleculei mari a biologicului în tractul gastrointestinal, ceea ce duce la pierderea efectului
• Injecție sau perfuzie, de exemplu, intravenoasă (într-o venă)
• Transdermică - prin piele

Tratamentele biologice sunt prescrise, de obicei, de medici specialiști. În funcție de problema care urmează să fie tratată cu ajutorul biologicului, aceștia pot include oncologi, oncohematologi, precum și reumatologi și gastroenterologi.

Principalele diferențe între medicina biologică și cea chimică

Medicamentele biologice au un potențial mai mare de a declanșa un răspuns imunitar (în comparație cu medicamentele chimice). Acest lucru se datorează faptului că molecula unui medicament chimic este prea mică pentru a fi recunoscută de sistemul imunitar ca fiind un invadator străin.

În schimb, în cazul medicamentelor biologice, sistemul imunitar poate recunoaște foarte repede o moleculă relativ mare și poate iniția un răspuns imunitar.

De asemenea, produsele biologice pot imita sau interfera mai precis cu procesele naturale din corpul nostru.

Prin urmare, acestea sunt utilizate în cazurile în care tratamentul cu medicamente chimice nu este disponibil sau este insuficient.

Un rezumat tabelar al diferențelor dintre medicamentele biologice și cele chimice

Exemplu de medicament biologic

Și un exemplu de acid acetilsalicilic

Care sunt structurile cunoscute ale produselor biologice?

În ceea ce privește structura, există diferite tipuri de substanțe biologic active care sunt utilizate în terapiile biologice.

În multe cazuri, acestea sunt substanțe care sunt modificate prin ADN recombinant și care au proprietăți specifice care sunt utilizate ulterior în tratamentul bolilor.

Hormoni

De exemplu, hormonul de creștere, insulina, hormonul paratiroidian.

Substanțe chimice care prezintă o activitate fiziologică. Cel mai adesea peptide sau steroizi.

Interferoni

Proteine produse de celulele sistemului imunitar ca răspuns la o infecție virală sau la un alt stimul.

Acestea împiedică replicarea virușilor în organism.

Interleukine

Proteine bioactive produse de leucocite, monocite sau alte celule ale sistemului imunitar.

Un efect este acela de a crește activitatea limfocitelor.

Factor de creștere

Promovează în special creșterea și maturarea celulelor.

Poate fi utilizat pentru a stimula măduva osoasă să producă celule sau pentru a acționa ca agent anticancerigen.

Anticorpi monoclonali

Cea mai frecvent utilizată formă de tratament biologic.

Acestea sunt substanțe sintetizate în laborator. Ele imită anticorpii care sunt produși în mod natural de sistemul imunitar. Ele sunt capabile să recunoască și să se lege de particule străine - antigeni.

Datorită gamei lor largi de aplicații, sunt utilizați în diverse domenii ale medicinei - oncologie, imunologie, reumatologie, gastroenterologie etc. Pot fi utilizați singuri sau în combinație cu chimioterapia convențională.

vaccinuri

Produse care conțin antigene care sunt obținute din microorganisme vii, atenuate sau ucise, peptide sintetice sau organisme recombinante.

Acestea sunt administrate pentru a preveni infecțiile (grave și, de obicei, mortale) pentru care nu există niciun alt tratament eficient.

Vaccinuri împotriva cancerului

Acestea fac parte din imunoterapie.

Ele stimulează sistemul imunitar natural să răspundă la celulele canceroase.

Terapia genică

Este încă o formă experimentală de tratament.

Principiul constă în inserția de material genetic (ADN sau ARN) în celulele vii. Materialul genetic este introdus în celule cu ajutorul unui vector, cum ar fi un virus.

Citiți mai mult

Alte structuri:

• Polipeptide
• Proteine
• Sânge și componente ale sângelui
• Celule somatice (organism)
• Țesuturi

Nomenclatura produselor medicamentoase biologice

Denumirile medicamentelor biologice pot părea complicate la prima vedere. Cu toate acestea, nomenclatura definește reguli care permit să se determine relativ ușor structura, natura sau utilizarea unui medicament.

Regulile de creare a denumirilor medicamentelor se bazează pe clasificarea nomenclaturii aprobată de Consiliul pentru denumiri adoptate în Statele Unite (USANC). De asemenea, acestea trebuie să fie în concordanță cu programul DCI al Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), care atribuie denumiri oficiale medicamentelor.

Consiliul pentru denumiri adoptate din Statele Unite este un consiliu format din cinci membri din SUA, care analizează și aprobă denumirile medicamentelor pentru a se asigura că acestea sunt simple, informative, unice și că denumirile sunt logice din punct de vedere farmacologic și al structurii chimice.

Este vorba despre așa-numitele denumiri comune internaționale (DCI).

Cum putem ști din denumirea unui medicament biologic ce substanță este din punct de vedere structural?

Este important să urmăriți prefixoanele, sufixele sau grupurile de litere caracteristice din mijlocul denumirilor. Acestea pot fi utilizate pentru a naviga printre diferitele grupuri de medicamente biologice sau pentru a afla ce anume este utilizat produsul pentru a trata.

Prezentare tabelară a nomenclaturii medicamentelor biologice în funcție de structura chimică

Prezentare tabelară a nomenclaturii medicamentelor biologice în funcție de locul de acțiune

Cum se fabrică un medicament biologic?

Ingredientul activ al unui medicament biologic face parte dintr-o macromoleculă uriașă a cărei structură este foarte adesea nedefinită. Din punct de vedere al moleculelor prezente, un medicament biologic este eterogen (divers).

Crearea propriu-zisă a unui produs biologic este precedată de cercetare și dezvoltare. În general, faza de cercetare și dezvoltare a unui medicament (chiar și a unuia chimic) este un proces extrem de solicitant și de lungă durată. Este necesar să se definească o structură care să aibă un potențial suficient pentru a deveni un viitor medicament.

Pentru a obține o nouă structură de medicament, este necesar să se descopere substanța care va codifica sinteza acestei structuri. Cel mai adesea, această substanță este o genă sau o proteină.

Această substanță este apoi transferată într-un organism gazdă adecvat (de exemplu, o bacterie sau o celulă de mamifer). Organismul gazdă începe să producă substanța cu structura dorită.

Cel mai frecvent utilizat organism gazdă este bacteria Escherichia coli sau drojdia Saccharomyces boulardii.

Toate substanțele biologice nou produse sunt supuse unei serii de teste și evaluări pentru a determina capacitatea lor de a modifica procesele biologice din organism.

În același timp, eficacitatea și siguranța lor sunt verificate prin studii preclinice (teste pe animale) și clinice (teste pe oameni).

Procesul de fabricație a medicamentelor biologice în prezent

Unul dintre ultimii pași rămași în călătoria unui medicament biologic către pacient este procesul de înregistrare, adică introducerea medicamentului pe piață. În prezent, înregistrarea medicamentelor biologice este evaluată și aprobată de Agenția Europeană pentru Medicamente.

Eliberarea tuturor medicamentelor biologice este în prezent supusă prescripției medicale.

Prin urmare, acestea nu sunt disponibile în mod liber în farmacii, în principal din cauza naturii și siguranței lor în utilizare.

Ne putem aștepta la efecte secundare în cazul tratamentelor biologice?

Ca și în cazul tuturor celorlalte medicamente, există riscul apariției unor efecte secundare în cazul tratamentelor biologice.

Trebuie reamintit faptul că este posibil ca efectele secundare să nu apară la fiecare pacient tratat. De asemenea, numărul și gravitatea efectelor secundare care apar variază.

Riscul de apariție și gravitatea efectelor secundare ale medicamentelor biologice depinde întotdeauna de tipul de tratament sau de starea generală de sănătate a pacientului. Durata efectelor secundare este de obicei scurtă și acestea dispar după câteva ore sau zile.

Un rezumat tabelar al celor mai frecvente reacții adverse la medicamentele biologice

Fiecare medicament biologic are un tipar diferit, specific, de posibile reacții adverse. Nu toate sunt incluse în tabelul de mai sus.

Apariția unor reacții adverse noi, care nu au fost raportate anterior, face obiectul unei monitorizări continue de către profesioniștii din domeniul sănătății și autoritățile naționale de reglementare.

Câteva exemple de medicamente biologice și de utilizări ale acestora

După cum s-a menționat deja, produsele biologice au o gamă largă de utilizări în diferite domenii ale medicinei.

Pentru a vă face o idee mai bună, iată câteva exemple specifice de substanțe și utilizarea lor în tratamentul unei anumite probleme de sănătate sau boli.

O prezentare tabelară a unor substanțe biologice și a utilizărilor acestora